「等你爱我之冰山总裁」 售价212万美元,FDA批准“史上最贵药物”

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  • 来源:几何科技网

5月24日  ,FDA公布批准了第一款用于治疗小儿脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因疗法Zolgensma。Zolgensma由AveXis公司研发  ,2018年4月  ,诺华收购了AveXis  ,并获得了该基因疗法。SMA是两种罕见的遗传性疾病 ,患儿用于编码运动神经元生存蛋白(SMN)的基因突变  ,因而出现进行性肌肉无力、瘫痪等症状  ,严重时 ,在2岁时死亡。

Zolgensma通过单次静脉注射  ,向患儿SMN基因的功能性拷贝  ,从而通过持续的SMN蛋白表达来阻止疾病进展。Zolgensma也成为FDA批准的首款用于治疗SMA的基因疗法。诺华对Zolgensma的定价为212万美元  ,堪称“史上最贵药物”。